حقن ثاني طفل مصاب بضمور العضلات الشوكي بجامعة عين شمس

حيث  قام أطباء مستشفى عين شمس التخصصي تحت إشراف الدكتور ناجية على فهمي أستاذ أمراض المخ والأعصاب ومدير وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس بعلاج وحقن الطفل مصري كريم ، بدواء “زولجينزما zolgensma” و الذي يعد الدواء  الأعلى سعراً في العالم وتبلغ قيمته 2.125 مليون دولار بما يوازي 34 مليون جنيه.

وأوضح المتيني، أن هذا الدواء هو العلاج الجيني الأول من نوعه في العالم الذي يُعطى للمريض عن طريق الحقن الوريدي ولمرة واحدة فقط، وهو معتمد من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في مايو 2019. 

 أشاد المتيني، بجهود وكفاءة الأطقم الطبية  بمستشفى عين شمس التخصصي والذي يضم أعضاء هيئة تدريس وأطقم طبية على أعلى مستوى في جميع التخصصات، لافتاً إلى أنه منذ إخطار الشركة باختيار الطفل المصري.

تابع كل من الدكتور أيمن صالح نائب رئيس الجامعة للدراسات العليا والبحوث والدكتور أشرف عمر عميد كلية الطب و رئيس مجلس إدارة المستشفيات الجامعية والدكتور علي الأنور المدير التنفيذي لمستشفيات جامعة عين شمس والدكتور هاني عارف رئيس قسم المخ و الأعصاب والدكتور وليد أنور مدير مستشفى عين شمس التخصصي، ونائبيه الدكتور محمد رزق والدكتور هشام أنور، والدكتورة منى مختار مدير وحدة الأعصاب ، بمتابعة تدريب الأطقم الطبية على تحضير الطفل لعملية الحقن والتدريب على طريقة الحقن ومتابعته إلى جانب الصيدلة الإكلينيكية، حيث إن الدواء يحفظ بكيفية خاصة وتحت درجات حرارة معينة.

أوضحت الدكتورة ناجية علي فهمي ، أن الشركة المنتجة للدواء تقدم 100 فرصة للحصول على الدواء مجاناً في الدول التي لم يتم تسجيل الدواء بها، وتضع شروطاً لاختيار الأطفال المرضى، منها ألا يزيد عمر الطفل عن عامين وأن تكون الطفرة في الجين الأول، وكانت وحدة أمراض العضلات والأعصاب بطب عين شمس تقدمت بـ 8 حالات من الأطفال المصابين قامت الشركة في مارس الماضي باختيار حالة الطفل «ريان» من محافظة الإسكندرية لتكون المرة الأولى على مستوى جمهورية مصر العربية التي يتم حقن مصاب بضمور العضلات بهذا الدواء، ونظراً للنجاح الذي حققته الأطقم الطبية بمستشفى عين شمس التخصصي في المرة الأولى وثقة الجهة المنتجة للدواء ، فقد تم اختيار حالة الطفل آسر للحقن بالدواء الأعلى سعراً في العالم للمرة الثانية على التوالي.

وأكدت أن الدكتور محمود المتيني  رئيس جامعة عين شمس، قدم كامل الدعم لإنهاء إجراءات وصول الدواء، حيث تواصل مع وزير المالية ورئيس إتحاد المهن الطبية، لتسهيل الإفراج الجمركي والإعفاء من ضرائب ودمغات تقدر بـ 1.750 مليون جنيه، كما ساهمت شركة نوفارتس العالمية ونوفارتس مصر بتقديم الدعم التدريبي للأطباء على كيفية إعطاء العلاج للمريض، كما سهلت إجراءات نقل العلاج إلى مصر في درجة تبريد( – ٨٠) درجة مئوية.

وعن نسب الشفاء بهذا الدواء، أكدت الدكتورة ناجية فهمي أن ضمور العضلات الشوكي من النوع الأول والثاني يؤدي إلى الوفاة الحتمية للطفل خلال أول عامين من عمره نتيجة لفشل وظائف التنفس، وهذا الدواء تم تجربته إكلينيكيا منذ سنوات و أول طفل تم حقنه عمره الآن خمس سنوات ونصف ، حيث يعالج الدواء وظائف التنفس والضعف الحركي ويضع الطفل في مسار النمو الطبيعي، ولكن التحسن يتم تدريجياً على مراحل، يجري خلالها العلاج الطبيعي والعلاج التأهيلي الرئوي.

وعن حالة الطفل الأول “ريان” أكدت، أن الطفل منذ حقنه بالدواء الجيني يتم متابعته طوال الأشهر الماضية للإطمئنان على كافة الوظائف العضوية، من خلال فريق متكامل من تخصصات الطب الطبيعي والقلب والوراثة والصدر والعظام بمستشفى عين شمس التخصصي، إضافة إلى فريق وحدة أمراض العضلات والأعصاب.وهو ما سيحدث أيضاً مع حالة الطفل آسر.

وعن مدى إمكانية إتاحة هذا الدواء في مصر، أوضحت أن هناك مئات الأطفال من مرضى ضمور العضلات الشوكي سيفيدهم هذا الدواء ولكن تكاليفه خارج قدرات الأفراد، لافتة إلى أن وحدة أمراض العضلات والأعصاب التي أنشئت منذ 25 عاما في طب عين شمس، استطاعت أن تقدم خدمات لم تكن موجودة في التشخيص والعلاج وتسعى الوحدة لأن يكون بمصر مركز للأبحاث والتجارب الإكلينيكية والسريرية على الأمراض الجينية والوراثية، وهو ما سيوفر العلاج في مصر بسعر مقبول خاصة مع توجه شركات الأدوية ومنها المصرية للأبحاث في هذا المجال.